FDA批准卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌用于既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者

2025年3月26日--加利福尼亚州阿拉米达--(美国商业资讯)

Exelixis,Inc.（纳斯达克股票代码：EXEL）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌用于以下患者的治疗：

1）12岁及以上成人和儿童既往接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性、高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。

2）12岁及以上成人和儿童既往接受过治疗的、不可切除的、局部晚期或转移性、高分化胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET）。

神经内分泌肿瘤（NET）是一种异质性肿瘤，起源于消化道的神经内分泌细胞以及其他器官（如肺和胰腺）的神经内分泌细胞。大多数晚期疾病患者预后不良。

“神经内分泌肿瘤的特征在患者之间差异很大，很少有治疗方案能够证明能够在如此异质性的人群中改善疗效，”CABINET试验的研究主席、Dana-Farber癌症研究所胃肠道癌症中心临床主任兼类癌和神经内分泌肿瘤项目主任Jennife rChan医学博士、公共卫生硕士表示，“令人鼓舞的是，在CABINET试验中，无论原发肿瘤部位和分级如何，卡博替尼均显著延缓了疾病进展。此次FDA批准标志着一个有意义的进步，可能为患者建立一种重要的新治疗选择，且不受生长抑素受体表达和功能状态的限制。”

此次FDA批准（为卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌新增的第六项适应症）基于CABINET试验的结果。CABINET是一项评估卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌对比安慰剂在两个既往接受过治疗的NET患者队列（晚期pNET和晚期epNET）中的疗效的3期关键试验。最终的无进展生存期结果在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。2025年1月，美国国家综合癌症网络（NCCN）的神经内分泌和肾上腺肿瘤临床实践指南进行了更新，将卡博替尼纳入特定治疗后的多数高分化晚期NET的1类首选方案，以及根据肿瘤分级和先前治疗要求不同的其他形式晚期NET的2A类首选方案。

“作为一家致力于改善晚期、难治癌症患者护理标准的公司，我们很自豪能将卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌带给既往接受过治疗的晚期神经内分泌肿瘤患者，”Exelixis产品开发与医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Amy Peterson医学博士表示，“我谨向开展CABINET试验的临床试验联盟（Alliance for Clinical Trialsin Oncology）、在审评此申请中与我们合作的FDA，以及所有参与这项重要研究的患者和医生表示诚挚的感谢。展望未来，我们正在加倍努力履行对神经内分泌肿瘤社区的承诺，我们计划在2025年上半年启动我们的STELLAR-311关键试验，该试验将考察赞扎替尼（zanzalintinib）对比依维莫司（everolimus）的疗效。”