FDA批准卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌用于治疗既往接受过治疗的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者

2021年9月17日--加利福尼亚州阿拉米达--(美国商业资讯)

Exelixis,Inc.（纳斯达克股票代码：EXEL）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）的成人和儿童患者，这些患者的疾病在既往接受血管内皮生长因子受体（VEGFR）靶向治疗后出现进展，并且属于放射性碘难治性或不适合放射性碘治疗。FDA授予了卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌突破性疗法认定和优先审评资格，其获批时间比《处方药使用者付费法案》（PDUFA）设定的目标行动日期2021年12月4日提前了两个月以上。分化型甲状腺癌是美国最常见的甲状腺癌类型，对放射性碘治疗耐药的患者预后不良。

“在今天之前，既往接受过VEGFR靶向治疗后出现疾病进展的放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者面临着侵袭性疾病且没有标准治疗选择，”费城杰斐逊托雷斯代尔医院Sidney Kimmel癌症中心首席运营官、托马斯杰斐逊大学Sidney Kimmel癌症中心社区临床试验联合主任、COSMIC-311试验的主要研究者Marcia S. Brose医学博士、哲学博士表示，“在关键的COSMIC-3113期试验中，卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌延长了患者癌症无进展生存期。FDA批准卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌对于急需新治疗选择的这些患者来说是一项重要的进展。”

此次批准基于COSMIC-311试验的结果，这是一项评估卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌对比安慰剂在放射性碘难治性DTC患者中的疗效的3期关键试验，这些患者既往接受过最多两种VEGFR靶向治疗后出现进展。在计划的中期分析中，与安慰剂相比，卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌在意向治疗人群中显著降低了疾病进展或死亡的风险（p<0.0001）。在随后进行的中位随访时间为10.1个月的分析中，经盲态独立影像学委员会评估，接受卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌治疗的患者（n=170）的中位无进展生存期（PFS）为11.0个月，而接受安慰剂治疗的患者（n=88）为1.9个月；风险比（HR）：0.22；95%置信区间（CI）：0.15–0.31。这些结果将在本月的2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布。

“此次卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌的获批建立在我们为难以治疗的癌症患者提供变革性药物的现有成就之上，”Exelixis总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey哲学博士表示。“我们要感谢参与临床试验的患者、参与COSMIC-311试验的医生及其工作人员，并感谢FDA团队在快速审评我们的申请期间给予的合作。”

关于卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌

在美国，卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌片剂已获批用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者；用于治疗既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者；作为晚期肾细胞癌患者的一线治疗与纳武利尤单抗联合使用；以及用于治疗12岁及以上患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌的成人和儿童患者，这些患者的疾病在既往接受VEGFR靶向治疗后出现进展，并且属于放射性碘难治性或不适合放射性碘治疗。

卡博替尼‌(‌Cabozantinib‌)‌片剂也已在欧盟及其他国家和地区获得监管批准。

2016年，Exelixis授予Ipsen卡博替尼在美国和日本以外地区商业化和进一步临床开发的独家权利。

2017年，Exelixis授予武田药品工业株式会社（TakedaPharmaceuticalCompanyLimited）卡博替尼在日本所有未来适应症的商业化和进一步临床开发的独家权利。Exelixis拥有卡博替尼在美国开发和商业化的独家权利